多发性硬化症新药!新基新型口服S1P受体调节剂ozanimod再次提交美国上市申请

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  2019年03月31日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物制药巨头新基(Celgene)近日宣布,已再次向美国食品和药物管理局(FDA)提交了一份新药申请(NDA),寻求批准ozanimod用于复发型多发性硬化症(RMS)成人患者的治疗。3月11日,该公司也向欧洲药品管理局(EMA)提交了ozanimod治疗复发缓解型多发性硬化症(RRMS)成人患者的上市许可申请(MAA)。

  ozanimod是新基在2015年豪掷73亿美元收购Receptos公司的核心资产。在美国监管方面,2018年早些时候ozanimod遭到FDA拒绝,理由是非临床和临床药理学证据不足以允许通过审查。此次NDA提交,是基于2项多中心、随机、双盲、双模拟、阳性药物对照III期临床研究SUNBEAM和RADIANCE Part B的疗效和安全性数据。

  新基首席医疗官Jay 必发88Backstrom表示,“复发型多发性硬化症患者中存在着未满足的医疗需求,诸如ozanimod的新口服选择将帮助解决这些需求。随着ozanimod在美国和欧盟提交申请,我们期待着与这些监管机构密切合作,将这款创新疗法带给患者,改善其生活质量。”

  值得一提的是,在MS领域,本周有2款口服药物获得FDA批准。其中一款是诺华Mayzent(siponimod),获批用于复发型多发性硬化症(MS)成人患者的治疗,包括活动性继发进展型多发性硬化症(SPMS)、复发缓解型多发性硬化症(RRMS)、临床孤立综合征(CIS)。Mayzent是过去15年来首个也是唯一一个专门批准用于活动性SPMS患者的治疗药物,其活性药物成分为siponimod,这是一种新一代、选择性1-磷酸鞘氨醇(S1P)受体调节剂,能选择性地与S1P1和S1P5受体结合,作用机理与新基ozanimod相同。

  另一款是默克的,Mavenclad(cladribine,克拉屈滨片剂),用于复发缓解型多发性硬化症(RRMS)和活动性继发进展型多发性硬化症(SPMS)成人患者的治疗。Mavenclad是首个也是唯一一个获FDA批准、在2年内最多口服20天即可提供2年疗效的口服多发性硬化症(MS)药物,该药是一种短程口服疗法,选择性和周期性靶向被认为是复发型多发性硬化症(RMS)病理过程中不可或缺的淋巴细胞。

必发88官网   ozanimod分子结构式(图片来源:Wikipedia)

  ozanimod是一种新型、口服、选择性1-磷酸鞘氨醇(S1P)受体1(S1PR1)与受体5(S1PR5)调节剂,目前正开发用于多种免疫炎症适应症,包括RMS、溃疡性结肠炎(UC)、克罗恩病(CD)。ozanimod选择性结合S1PR1被认为能够抑制一个特定亚组的活化淋巴细胞迁移到炎症区域,减少可导致抗炎活性的循环T淋巴细胞与B淋巴细胞的水平,从而缓解免疫系统对神经髓鞘进行攻击。值得一提的是,由于ozanimod的特殊作用机理,患者的免疫监视机能得以维持。而ozanimod与S1PR5的结合则能激活中枢神经系统内的特殊细胞,促进髓鞘再生,并预防突触出现缺陷,最终可预防神经损伤。在“减少损伤+加强修复”这2种机制的共同作用下,ozanimod 有潜力改善多种免疫疾病的症状。

  多发性硬化症(MS)是一种慢性炎症性脱髓鞘中枢神经系统疾病,影响全球约230万人。该病是由于人体免疫系统异常攻击神经外部的绝缘层和支撑结构——髓鞘,引起炎症及相关损伤。这种损伤会破坏大脑与身体其他部位之间的信息交流,最终,神经系统本身状况会恶化,目前这一过程是不可逆转的。患者症状和体征会有很大的不同,这取决于损伤的数量和受影响的神经。部分患者可能会失去独立行走的能力,而另一些患者则可能经历长时间的缓解期,不出现新的症状。多发性硬化症的平均发病年龄一般在20至40岁,是青壮年群体中非外伤致残的主要原因。

  RMS是最常见类型的MS,其特征为病情反复发作,其次是存在明显的部分或完全缓解期,在这期间症状得到部分或完全改善并且无明显的疾病进展。RMS约占初诊患者总体比例的85%,而进展型MS约占10-15%。(生物谷Bioon.com)

  原文出处:Celgene Submits Application to FDA for Ozanimod for the Treatment 必发88官网 of Relapsing Forms of Multiple Sclerosis


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